9月20日至21日，2025年中国罕见病大会在北京举行。数据显示，目前全国罕见病诊疗协作网医院达419家，罕见病目录扩展至207种病种，已有约100种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。2024年医保基金为协议期内罕见病药品支付86亿元，约占协议期药品总支付的7.7%，为更多有需要的群体提供基础的医疗保障。